Μοντέλο υποστήριξης αποφάσεων για τη χάραξη φαρμακευτικής πολιτικής και αξιολόγηση εφαρμοσμένων εργαλείων

Abstract

This study introduces an innovative mathematical framework designed to quantify the societal cost associated with delays in the reimbursement and distribution of novel medicines. By integrating key public health and economic indicators—namely Years of Life Lost (YLL), Years of Potential Productive Life Lost (YPPLL), and Cost of Productivity Loss (CPL)—the proposed model provides a comprehensive assessment of the health, social, and economic consequences of delayed access to innovative therapies. The findings underscore the critical importance of timely pharmaceutical policy-making, particularly for medicines with high and well-documented clinical value. Delays in access not only reduce the therapeutic benefits available to patients but also amplify broader societal costs through increased premature mortality, diminished workforce participation, and heightened economic burden. The framework highlights that even relatively short delays may lead to disproportionately large losses in population health and productivity, emphasizing the need for differentiated policy approaches based on the clinical value of therapies. By adopting a broader societal perspective, the model supports a more balanced evaluation of pharmaceutical policy decisions, facilitating the trade-off between rapid patient access to innovation and the sustainability of healthcare expenditure. Furthermore, the framework functions as a decision-support tool for policymakers, enabling ex ante and ex post assessment of the societal and economic impact of reimbursement delays using data-driven methods. The study also highlights the pivotal role of data quality, completeness, and governance in ensuring reliable estimations of health and economic outcomes. Incomplete, inconsistent, or non-representative data may lead to biased assessments, suboptimal policy decisions, and inequities in access to healthcare. Overall, the proposed framework contributes to the advancement of value-based pharmaceutical policy by integratingreal-world data and mathematical modeling to maximize the societal benefits of medical innovation while safeguarding the long-term viability of healthcare systems.

Η περιορισμένη πρόσβαση σε καινοτόμα φάρμακα αποτελεί διαχρονικό ζήτημα για τα συστήματα υγείας, ιδίως σε περιβάλλοντα περιορισμένων πόρων, όπου η φαρμακευτική πολιτική συχνά βασίζεται σε οριζόντια δημοσιονομικά μέτρα. Η παρούσα διδακτορική διατριβή διερευνά τη χάραξη φαρμακευτικής πολιτικής υπό το πρίσμα της υποστήριξης λήψης αποφάσεων, εστιάζοντας στην ποσοτικοποίηση των κοινωνικών και οικονομικών συνεπειών που απορρέουν από την καθυστέρηση πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες. Στο θεωρητικό μέρος της διατριβής πραγματοποιείται εκτενής βιβλιογραφική ανασκόπηση των διεθνών προσεγγίσεων αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας και μοντέλων υποστήριξης αποφάσεων, με έμφαση σε εργαλεία όπως τα HTA, MCDA, QoDoS και WHO-INTEGRATE. Παράλληλα, αναδεικνύονται τα βασικά μεθοδολογικά και θεσμικά κενά που παρατηρούνται στην ελληνική πρακτική, ιδίως η περιορισμένη ενσωμάτωση κοινωνικών και μακροοικονομικών επιπτώσεων στις διαδικασίες λήψης αποφάσεων. Στο ειδικό μέρος της διατριβής εφαρμόζεται ένα μαθηματικό μοντέλο για την υποστήριξη αποφάσεων, στο οποίο η χρονική καθυστέρηση πρόσβασης (delay) εισάγεται ως ανεξάρτητη μεταβλητή. Το μοντέλο θνησιμότητας Heligman–Pollard συνδέει τη μεταβλητή καθυστέρηση πρόσβασης (delay) με δείκτες δημόσιας υγείας και κοινωνικοοικονομικής επιβάρυνσης, συγκεκριμένα τα απωλεσθέντα έτη ζωής (YLL), τ' απωλεσθέντα δυνητικά παραγωγικά έτη ζωής (YPPLL) και το κόστος απώλειας παραγωγικότητας (CPL). Το προτεινόμενο μοντέλο εφαρμόστηκε σε εμπειρικά δεδομένα μέσω case study που αφορούσε σε ένα καινοτόμο φάρμακο το icosapent ethyl, αξιοποιώντας αποτελέσματα της κλινικής μελέτης REDUCE-IT. Τ' αποτελέσματα καταδεικνύουν ότι η καθυστέρηση πρόσβασης σε θεραπείες υψηλής κλινικής αξίας συνδέεται με εκτεταμένη πρόωρη θνησιμότητα, σημαντική απώλεια παραγωγικών ετών ζωής και ιδιαίτερα υψηλό κοινωνικό και οικονομικό κόστος. Παράλληλα, αναδεικνύεται ότι ακόμη και περιορισμένες χρονικές καθυστερήσεις μπορούν να οδηγήσουν σε δυσανάλογα μεγάλες απώλειες κοινωνικής ευημερίας. Η διατριβή υπογραμμίζει ότι η φαρμακευτική πολιτική που βασίζεται αποκλειστικά σε οριζόντια δημοσιονομικά εργαλεία, όπως οι μηχανισμοί αυτόματων επιστροφών και εκπτώσεων, αδυνατεί να αποτυπώσει το πλήρες κόστος της καθυστέρησης πρόσβασης. Αντιθέτως, η ενσωμάτωση πραγματικών δεδομένων (real-world data) και μαθηματικών μοντέλων υποστήριξης αποφάσεων επιτρέπει μια πιο ολιστική και αξιακά προσανατολισμένη αξιολόγηση των πολιτικών επιλογών. Ιδιαίτερη έμφαση δίνεται στον ρόλο της ποιότητας, της πληρότητας και της διακυβέρνησης των δεδομένων, καθώς ελλιπή ή ασυνεπήδεδομένα δύνανται να οδηγήσουν σε μεροληπτικές εκτιμήσεις και αναποτελεσματική φαρμακευτική πολιτική. Συνολικά, η παρούσα διατριβή προτείνει την εφαρμογή ενός μαθηματικού μοντέλου που γεφυρώνει την επιστημονική τεκμηρίωση με τη χάραξη φαρμακευτικής πολιτικής, συμβάλλοντας στη μετάβαση από βραχυπρόθεσμες δημοσιονομικές προσεγγίσεις προς τεκμηριωμένες πολιτικές που μεγιστοποιούν τη συνολική κοινωνική ωφέλεια, τη βιωσιμότητα των συστημάτων υγείας και την έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες υψηλής αξίας.