Ανάπτυξη βοηθήματος λήψης αποφάσεων για την επιλογή θεραπείας σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ελκώδη κολίτιδα: μια μελέτη μεικτών μεθόδων

Abstract

The aim of this thesis was, through a mixed-methods approach, to investigate the preferences of patients and gastroenterologists in the management of ulcerative colitis, to assess the efficacy and safety of available treatments, and to develop an evidence-based decision aid tool to support shared decision-making. The research was conducted in three stages. First, focus groups and interviews were performed to identify the outcomes and treatment attributes considered important by patients and clinicians in the management of moderate to severe ulcerative colitis. Second, a systematic review and network meta-analysis of randomized controlled trials was carried out to evaluate the comparative efficacy and safety of all approved therapies across clinically relevant outcomes. Finally, a digital decision aid was designed and developed, integrating both the qualitative findings and the results of the network meta-analysis. The qualitative analysis highlighted notable differences between patient and clinician priorities. Patients emphasized symptom relief, improved quality of life, and active participation in decision-making, whereas clinicians focused more on long-term efficacy and safety. The network meta-analysis, based on data from 44 clinical trials, identified upadacitinib as the therapy with the most consistent and robust efficacy across multiple clinical and patient-reported outcomes, while vedolizumab demonstrated the most favorable safety profile. The resulting interactive decision aid incorporates both scientific evidence and stakeholder preferences, providing a practical tool to support clinical decision-making. This thesis highlights the importance of integrating patient preferences into the therapeutic process and presents a reliable tool that can enhance shared decision-making in ulcerative colitis. The decision aid has the potential to strengthen communication between patients and clinicians and to promote more individualized and patient-centered care. Future research in larger and more diverse populations will allow comprehensive evaluation of its usefulness and further improvement for broader clinical application.

Σκοπός της παρούσας διδακτορικής διατριβής ήταν, μέσω μιας προσέγγισης μεικτών μεθόδων, η διερεύνηση των θεραπευτικών προτιμήσεων ασθενών και γαστρεντερολόγων στην ελκώδη κολίτιδα, η συστηματική αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και ασφάλειας των διαθέσιμων θεραπειών και η ανάπτυξη ενός τεκμηριωμένου βοηθήματος λήψης αποφάσεων που να υποστηρίζει την από κοινού λήψη θεραπευτικών αποφάσεων. Η έρευνα υλοποιήθηκε σε τρία στάδια. Στο πρώτο στάδιο πραγματοποιήθηκαν ομάδες εστίασης και συνεντεύξεις με στόχο την καταγραφή των εκβάσεων και των χαρακτηριστικών των θεραπευτικών επιλογών που θεωρούνται σημαντικά από ασθενείς και ιατρούς στη διαχείριση της μέτριας έως σοβαρής ελκώδους κολίτιδας. Στο δεύτερο στάδιο διενεργήθηκε συστηματική ανασκόπηση και μετα-ανάλυση δικτύου τυχαιοποιημένων κλινικών δοκιμών, με στόχο την εκτίμηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας όλων των εγκεκριμένων θεραπειών σε κλινικά σημαντικές εκβάσεις. Στο τρίτο στάδιο σχεδιάστηκε και αναπτύχθηκε ένα ηλεκτρονικό βοήθημα λήψης αποφάσεων, βασισμένο τόσο στα ποιοτικά ευρήματα όσο και στα αποτελέσματα της μετα-ανάλυσης. Η ποιοτική ανάλυση ανέδειξε ουσιαστικές διαφορές ανάμεσα στις προτεραιότητες ασθενών και ιατρών. Οι ασθενείς έδωσαν έμφαση στην ανακούφιση των συμπτωμάτων, στη βελτίωση της ποιότητας ζωής και στη δυνατότητα ενεργού συμμετοχής στη λήψη αποφάσεων, ενώ οι ιατροί επικεντρώθηκαν κυρίως στη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των θεραπευτικών παρεμβάσεων. Η μετα-ανάλυση δικτύου, βασισμένη σε δεδομένα από 44 κλινικές δοκιμές, ανέδειξε το Upadacitinib ως τη θεραπεία με τη μεγαλύτερη και πιο συνεπή αποτελεσματικότητα σε πολλαπλές κλινικές και λειτουργικές εκβάσεις, ενώ το Vedolizumab εμφάνισε το πιο ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας. Το τελικό, διαδραστικό βοήθημα λήψης αποφάσεων ενσωματώνει τόσο τα επιστημονικά δεδομένα όσο και τις προτιμήσεις ασθενών και ιατρών, προσφέροντας ένα εύχρηστο εργαλείο για την υποστήριξη της κλινικής πρακτικής. Η διατριβή υπογραμμίζει τη σημασία της ουσιαστικής ενσωμάτωσης των προτιμήσεων των ασθενών στη θεραπευτική διαδικασία και παρουσιάζει ένα σύγχρονο και αξιόπιστο εργαλείο που μπορεί να ενισχύσει την από κοινού λήψη αποφάσεων στην ελκώδη κολίτιδα. Το βοήθημα έχει τη δυνατότητα να ενδυναμώσει την επικοινωνία μεταξύ ιατρού και ασθενούς και να προάγει πιο εξατομικευμένη και συμμετοχική φροντίδα. Μελλοντική έρευνα σε μεγαλύτερα και πιο ετερογενή δείγματα θα επιτρέψει την πλήρη αξιολόγηση της χρησιμότητάς του και τη βελτίωσή του για ευρύτερη κλινική εφαρμογή.